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【国家】关于将酒石酸艾格司他胶囊纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》试点项目的通知

2025.04.07
国家药品监督管理局

依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)申报指南》,现将酒石酸艾格司他胶囊纳入“关爱计划”,试点项目的基本信息如下:

       品种名称:酒石酸艾格司他胶囊

       申报单位:北京凯莱天成医药科技有限公司

       适应症:I型戈谢病

       申报阶段:E阶段:上市后阶段

       工作要点:面向戈谢病患者人群,设计调研问卷,收集国内患者体验数据以及治疗偏好,使用定性、定量方法进行分析。

 

国家药品监督管理局药品审评中心

2025年4月7日